難治性重癥肌無力是指一般的手術(shù)治療和藥物治療都不能夠達(dá)到有效治療。重癥肌無力的治療一般包括激素、免疫抑制劑和胸腺切除術(shù)，如患者符合條件，通常應(yīng)先行胸腺切除術(shù)，療效不佳或不符合手術(shù)條件者行藥物治療。藥物治療無效或需要較大劑量方能控制病情患者患者即考慮為難治性重癥肌無力正常劑量的藥物對(duì)難治性重癥肌無力患者基本無效，大劑量治療又會(huì)引起嚴(yán)重不良反應(yīng)或并發(fā)癥，治療用藥很難決策。臨床一般根據(jù)患者并發(fā)癥和不良反應(yīng)出現(xiàn)情況，以及患者意愿選擇治療藥物。

①硫唑嘌呤：4～12個(gè)月才能出現(xiàn)療效，最大效應(yīng)需6～24個(gè)月，需長期免疫治療者與激素合用，保持硫唑嘌呤的劑量不變并逐步減少激素劑量。

②環(huán)孢素：治療難治性重癥肌無力證據(jù)可靠，但因其不良反應(yīng)較嚴(yán)重，即使在正常劑量范圍內(nèi)也較容易發(fā)生腎功能異常和高血壓，而僅用于硫唑嘌呤無效或不能耐受者。

③霉酚酸酯：器官移植后的常用藥物，初步研究發(fā)現(xiàn)對(duì)重癥肌無力療效較好，除胃腸道不適外其他不良反應(yīng)較少，亦可用于硫唑嘌呤無效或不能耐受者患者。

④環(huán)磷酰胺：療效較好，但由于不良反應(yīng)較多，主要不良反應(yīng)包括骨髓抑制、肝功能異常、機(jī)會(huì)性感染以及閉經(jīng)等，而僅用于不能耐受激素或?qū)に丶恿蜻蜞堰?、甲氨蝶呤、環(huán)孢素或霉酚酸酯無效的患者。

⑤他克莫司：療效較好且起效較快，主要不良反應(yīng)是高血糖和腎功能異常，可用于其他藥物控制不良的患者。