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CellGenesys公司放棄開發(fā)肌肉內(nèi)血友病基因療法

發(fā)布時(shí)間: 2016-03-11 15:43:23

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美國(guó)CellGenesys公司宣稱:最近的臨床前期研究顯示,血友病的IX因子基因治療中將目的基因直接遞送到肝臟比注射于肌肉更為有效。CellGenesys公司放棄開發(fā)肌肉內(nèi)血友病基因療法根據(jù)該資料和其他的研究資料,公司宣稱它們不再繼續(xù)從事肌肉內(nèi)運(yùn)送目的基因的研究。該公司的執(zhí)行副總裁JosephJ.Vallner博士說(shuō):“這些新近發(fā)表的研究結(jié)果進(jìn)一步支持我們長(zhǎng)期執(zhí)行的策略,即強(qiáng)調(diào)在血友病基因治療中直接向肝臟運(yùn)送基因。”使用腺相關(guān)病毒載體系統(tǒng)將人類IX因子基因直接輸入到肝臟(產(chǎn)生IX因子的臟器)或肌肉內(nèi),結(jié)果顯示:當(dāng)將目的基因直接運(yùn)送到肝臟,270天后仍可測(cè)出IX因子蛋白。然而將基因?qū)爰∪鈨?nèi)產(chǎn)生了很強(qiáng)的抗體反應(yīng),因此測(cè)不出IX因子。Vallner補(bǔ)充說(shuō):“這項(xiàng)研究和其他的研究提供了臨床前期的資料,這些是人體臨床試驗(yàn)所必須的,試驗(yàn)計(jì)劃在明年開始?!?/p>

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