美國麻薩諸塞州波士頓BethIsraelDeaconess醫(yī)學(xué)中心的DavidRoth博士與其同事在6例嚴(yán)重血友病A病人中測試了一種稱為轉(zhuǎn)核移植（transkaryoticimplantation）的非病毒性體細(xì)胞基因治療系統(tǒng)的安全性。研咳嗽貝踴羆斕暮癲閆し糝腥〉孟宋母細(xì)胞，然后通過電轉(zhuǎn)移法將攜有VIII基因的質(zhì)粒轉(zhuǎn)染這些細(xì)胞，克隆并擴(kuò)增表達(dá)VIII因子的細(xì)胞，然后應(yīng)用腹腔鏡將之種植在病人的腹腔網(wǎng)膜上。病人中未見任何與該治療相關(guān)的顯著不良反應(yīng)。也未見出現(xiàn)抗VIII因子抗體，而且對于移植的轉(zhuǎn)染纖維母細(xì)胞也沒有發(fā)生細(xì)胞免疫反應(yīng)。雖然這項(xiàng)安全性的研究并未設(shè)計(jì)檢測療效部分，研究者仍發(fā)現(xiàn)有4例病人VIII因子的水平超過治療前的水平。4例病人在治療幾個(gè)月后外源性VIII因子的需要量中度或顯著減少。Roth博士說：“雖然我們還不能治愈血友病，但我們正沿著正確的方向在前進(jìn)，希望這是一個(gè)有前途的基因治療方法，它同目前所采用的方法顯著不同，在將基因?qū)爰?xì)胞時(shí)并不需要病毒參與。”
血友病與近親結(jié)婚有一定關(guān)系，近親結(jié)婚可能增加后代患血友病的概率。血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，主要由X染色...
血友病患者在病情穩(wěn)定、凝血因子水平正常的情況下通?？梢赃M(jìn)行性生活，但需避免劇烈動作以防關(guān)節(jié)或軟組織出血。若存在急...
血友病是遺傳病，屬于X染色體連鎖隱性遺傳疾病，主要由凝血因子基因突變導(dǎo)致。 1、遺傳機(jī)制 血友病A和B分別由F8...
血友病患者可能會出現(xiàn)流鼻血的情況，但流鼻血并非血友病的典型癥狀，通常與凝血功能障礙有關(guān)。血友病是一種遺傳性出血性...
血管性血友病因子檢驗(yàn)主要用于診斷血管性血友病及評估出血風(fēng)險(xiǎn)。該檢測通過測定血漿中血管性血友病因子的活性、抗原水平...
血管性血友病的嚴(yán)重程度因分型而異，輕型患者可能僅表現(xiàn)為輕微出血，重型患者可能出現(xiàn)自發(fā)性出血或嚴(yán)重術(shù)后出血。血管性...
血管性假性血友病因子抗原測定主要用于診斷血管性血友病、評估出血風(fēng)險(xiǎn)及監(jiān)測治療效果。血管性血友病是一種遺傳性出血性...
血友病患者來月經(jīng)時(shí)需加強(qiáng)止血管理，可通過局部壓迫、使用止血藥物、調(diào)整凝血因子替代治療、避免劇烈運(yùn)動、及時(shí)就醫(yī)等方...
血友病主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)腫脹、皮下瘀斑、肌肉出血、術(shù)后出血不止及自發(fā)性出血等癥狀。血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病...
血友病屬于遺傳性出血性疾病，病情嚴(yán)重程度因人而異，目前無法徹底治愈但可通過規(guī)范治療控制癥狀。血友病的嚴(yán)重程度主要...
