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血友病A基因治療藥物MAX-ADⅧ因子臨床前期試驗(yàn)成果喜人

發(fā)布時(shí)間: 2016-03-11 15:43:23

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在美國(guó)基因治療學(xué)會(huì)第4屆年會(huì)上,美國(guó)GenStar治療學(xué)公司向媒介公布了其研制的以Maximum腺病毒(MAX-AD)為載體的血友病A基因治療藥物MAX-ADⅧ因子和CD4抗體聯(lián)合療法的臨床前期試驗(yàn)結(jié)果。血友病A基因治療藥物MAX-ADⅧ因子臨床前期試驗(yàn)成果喜人GenStar公司的MAX-AD載體去除了幾乎所有腺病毒基因,可插入的目的基因長(zhǎng)度是早期基因治療載體的10倍。據(jù)悉,本次試驗(yàn)的目的是為了檢測(cè)血友病A小鼠用藥后體內(nèi)凝血Ⅷ因子的含量及其對(duì)該療法的免疫反應(yīng)。結(jié)果,在第一周給予單或雙劑量MAX-ADⅧ因子和單或雙劑量CD4抗體治療的基礎(chǔ)上,于第17周再次給予相同劑量與配伍的治療,便能夠使接受二次給藥的小鼠體內(nèi)凝血Ⅷ因子的水平直線上升為其接受首次給藥后的兩倍;若能于第57周及時(shí)給予雙劑量MAX-ADⅧ因子聯(lián)合單或雙劑量CD4抗體鞏固治療的話,該高水平的凝血Ⅷ因子血濃度將得到進(jìn)一步地維持。此外,科學(xué)家還發(fā)現(xiàn),與單用MAX-ADⅧ因子治療的小鼠相比,接受MAX-ADⅧ因子聯(lián)合CD4抗體治療的小鼠發(fā)生免疫副反應(yīng)的幾率降低100倍。GenStar公司的科研人員此次還對(duì)MAX-AD和該公司第一代的轉(zhuǎn)基因病毒載體進(jìn)行了比較研究,結(jié)果表明,以第一代病毒載體為媒介的Ⅷ因子藥物引發(fā)小鼠免疫副反應(yīng)的幾率比MAX-ADⅧ因子高40倍??傊?,MAX-AD能反復(fù)應(yīng)用而不引起明顯的機(jī)體免疫反應(yīng)。研咳嗽比銜這是基因療法的一個(gè)重大進(jìn)步,因?yàn)檫@給治療慢性疾病帶來(lái)了希望。

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