在美國基因治療學會第4屆年會上，美國GenStar治療學公司向媒介公布了其研制的以Maximum腺病毒(MAX-AD)為載體的血友病A基因治療藥物MAX-ADⅧ因子和CD4抗體聯(lián)合療法的臨床前期試驗結(jié)果。
GenStar公司的MAX-AD載體去除了幾乎所有腺病毒基因，可插入的目的基因長度是早期基因治療載體的10倍。據(jù)悉，本次試驗的目的是為了檢測血友病A小鼠用藥后體內(nèi)凝血Ⅷ因子的含量及其對該療法的免疫反應(yīng)。結(jié)果，在第一周給予單或雙劑量MAX-ADⅧ因子和單或雙劑量CD4抗體治療的基礎(chǔ)上，于第17周再次給予相同劑量與配伍的治療，便能夠使接受二次給藥的小鼠體內(nèi)凝血Ⅷ因子的水平直線上升為其接受首次給藥后的兩倍；若能于第57周及時給予雙劑量MAX-ADⅧ因子聯(lián)合單或雙劑量CD4抗體鞏固治療的話，該高水平的凝血Ⅷ因子血濃度將得到進一步地維持。此外，科學家還發(fā)現(xiàn)，與單用MAX-ADⅧ因子治療的小鼠相比，接受MAX-ADⅧ因子聯(lián)合CD4抗體治療的小鼠發(fā)生免疫副反應(yīng)的幾率降低100倍。GenStar公司的科研人員此次還對MAX-AD和該公司第一代的轉(zhuǎn)基因病毒載體進行了比較研究，結(jié)果表明，以第一代病毒載體為媒介的Ⅷ因子藥物引發(fā)小鼠免疫副反應(yīng)的幾率比MAX-ADⅧ因子高40倍?？傊?，MAX-AD能反復(fù)應(yīng)用而不引起明顯的機體免疫反應(yīng)。研咳嗽比銜這是基因療法的一個重大進步，因為這給治療慢性疾病帶來了希望。
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