由中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所左建平研究組與李英研究員歷時(shí)15年研發(fā)的治療自身免疫疾病系統(tǒng)性紅斑狼瘡的1.1類(lèi)候選新藥“馬來(lái)酸蒿乙醚胺”獲得國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)核準(zhǔn)的Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床研究批件，將進(jìn)行臨床試驗(yàn)。

自身免疫性疾病的藥物研發(fā)是國(guó)際藥學(xué)界公認(rèn)的最具挑戰(zhàn)性的研究領(lǐng)域之一。系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種難治性自身免疫性疾病，根據(jù)流行病學(xué)調(diào)查顯示，我國(guó)系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者達(dá)數(shù)百萬(wàn)人。由于系統(tǒng)性紅斑狼瘡發(fā)病機(jī)制不清和疾病的異質(zhì)性，極大地影響了該領(lǐng)域的藥物研發(fā)，臨床長(zhǎng)期缺乏新型治療藥物。1955年以來(lái)，美國(guó)食品藥品管理局(FDA)仍未批準(zhǔn)一個(gè)針對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡治療的化學(xué)新藥上市，我國(guó)也沒(méi)有自主創(chuàng)制的一類(lèi)化學(xué)新藥出現(xiàn)。雖然2011年FDA批準(zhǔn)了一個(gè)抗B淋巴細(xì)胞激活因子的抗體藥物用于系統(tǒng)性紅斑狼瘡的治療，但高昂的治療費(fèi)用將絕大部分患者拒之門(mén)外。

目前系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床治療仍然以糖皮質(zhì)激素為基礎(chǔ)，聯(lián)合使用非特異性抗炎、免疫抑制劑，雖然能在一定程度上延緩疾病的進(jìn)程，但長(zhǎng)期使用造成的患者免疫功能低下等多種并發(fā)癥是導(dǎo)致治療失敗的主要原因。因此，針對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡研發(fā)新型治療藥物已成為當(dāng)今醫(yī)學(xué)和藥學(xué)研究的重要課題。

青蒿是我國(guó)特有的中草藥資源。自2000年起，中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所科研人員針對(duì)青蒿素類(lèi)化合物開(kāi)展了以免疫調(diào)節(jié)活性為導(dǎo)向的藥物化學(xué)與藥理學(xué)相結(jié)合的系統(tǒng)研究，合成了多系列的新型青蒿素衍生物，發(fā)現(xiàn)了一批具有更強(qiáng)免疫抑制活性以及口服吸收良好的水溶性衍生物。通過(guò)成藥性的研究評(píng)價(jià)，最終確定了馬來(lái)酸蒿乙醚胺作為治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的1.1類(lèi)候選新藥。10余年的研究證實(shí)，其能夠抑制自身免疫異常反應(yīng)，恢復(fù)機(jī)體的免疫平衡。

目前，該研究2項(xiàng)專(zhuān)利獲中國(guó)、美國(guó)、歐洲和日本等國(guó)授權(quán)，得到國(guó)家新藥創(chuàng)制重大專(zhuān)項(xiàng)、國(guó)家自然科學(xué)基金、上海市科委等項(xiàng)目的支持。