迄今為止,化學(xué)治療是本病最常用也是最基本的治療方法,比過去單純采用對癥或支持療法的療效有了明顯的提高。近年來采用各種新的藥物及聯(lián)合化療,療效的提高比過去更加明顯。經(jīng)過這些治療,患者的癥狀緩解或消失,并發(fā)癥減少,壽命延長。近年來,開展用生物因子干擾素,單克隆抗體等治療的研究,取得更加明顯的療效。骨髓移植同種同基因或異基因的骨髓,從理論上講,有可能治愈本病,是一項新的治療方法。
(1)化學(xué)治療
化學(xué)治療對本病的療效不如其他惡性血液病滿意,與Hadgkin病相比,約80%的病例包括晚期病例在內(nèi),完全緩解率為80%。但在晚期的骨髓瘤中,用化療完全緩解則少見。盡管如此,化療仍是目前最為常用的治療,理由是應(yīng)用比較方便,相對比較安全;經(jīng)過治療,癥狀可以好轉(zhuǎn),使壽命延長。
(2)放射治療
局部的病變可采用局部放射治療。全身照射還用于骨髓移植前的預(yù)處理,結(jié)合化療進(jìn)行,以抑制移植物的排斥反應(yīng)。

(3)骨髓移植
對骨髓瘤患者采用骨髓移植,包括自體骨髓移植,同種同基因骨髓移植(在攣生兄弟間)或進(jìn)行HLA相合的同各異型移植。
(4)干擾素治療高度純化及重組的α-干擾素有抑制腫瘤及增強(qiáng)免疫殺傷腫瘤細(xì)胞的作用。治療骨髓瘤臨床上單用療效一般為30%。與化療合用,可提高療效。也可用于化療后的維持治療,以延長緩解期及生存期。
(5)蛋白酶小體抑制劑:硼替佐米(Bortezomib),商品名萬珂TM(Velcade?)
硼替佐米是一種小分子的水溶性二肽硼酸化合物,屬于第2代蛋白酶小體抑制劑,可使腫瘤細(xì)胞的生長停滯在細(xì)胞周期的S期和G2~M期,使細(xì)胞分裂停止,導(dǎo)致細(xì)胞凋亡。
適應(yīng)證:2003年5月美國FDA批準(zhǔn)用于至少接受過2種以上療法且病情已出現(xiàn)惡化的復(fù)發(fā)性和難治性多發(fā)性骨髓瘤(MM)患者。
劑量及用法:本品的推薦劑量為單次注射1.3mg/m2,每周注射2次,連續(xù)注射2周(即在第1、4、7和11天注射)后停藥10天(即從第12至第2l天)。3周為1個療程,兩次給藥至少間隔72小時。本品須用3.5ml生理鹽水完全溶解后在3~5秒內(nèi)通過導(dǎo)管靜脈注射,隨后使用注射用0.9%氯化鈉溶液沖洗。在臨床研究中,被確認(rèn)完全有效的患者再接受另外2個周期的注射用硼替佐米治療。建議有效的患者接受8個周期的注射用硼替佐米治療。
在一項多中心的臨床研究中,202例至少接受2種以上療法的患者,其中98例在最近的6次治療后,病情仍惡化。每療程包括每周2次,靜脈推注本品1.3mg/m2(每支含硼替佐米無菌粉末3.5mg,僅供靜脈注射用),共進(jìn)行2周,休息10天,共8個療程。

國外報道20例復(fù)發(fā)性/難治性MM患者。給藥方案為VDD:單次注射硼替佐米1.3mg/㎡,d1、4、8和11給藥,紫杉醇30mg/m2,d4,口服地塞米松40mg,d1~4。3周為1個療程,共6個周期,此后每周給1次硼替佐米,地塞米松d1~4,每5周1個周期。結(jié)果表明,CR+nCR(接近完全緩解)33%,非常好的部分緩解+部分緩解(VGPR+PR)達(dá)22%,輕微反應(yīng)(MR)28%,總有效率(CR,nCR,VGPR,PR,MR)為83%,1例病情穩(wěn)定,2例病情進(jìn)展(11%)。顯示VDD是MM非常有效的治療聯(lián)合治療方案。
最常見的不良反應(yīng)是虛弱65%(包括疲乏、不舒服、無力),其他依此是惡心(64%)、腹瀉(51%)、食欲下降(43%)、便秘(43%)、血小板減少癥(43%)、外周神經(jīng)病變(37%)、發(fā)熱(36%)、嘔吐(36%)和貧血(32%)。14%的患者出現(xiàn)4級嚴(yán)重不良反應(yīng),如血小板減少癥(3%)和中性粒細(xì)胞減少癥(3%)。
英國政府也于2004年批準(zhǔn)該藥物用于多發(fā)性骨髓瘤的治療。基于藥物的安全性、有效性,對于該藥物的基礎(chǔ)研究,擴(kuò)大到其他骨髓源性腫瘤和一些實體瘤,如淋巴瘤、前列腺癌,以及頭頸部腫瘤等。硼替佐米可作為單一治療或者合并其他藥物使用,如合并地塞米松、左旋本丙氨酸氮芥、MTX等,能增加后者的腫瘤細(xì)胞的細(xì)胞毒性,化療藥物用量可減少10000~100000倍。
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