世界首二例接受基因治療的乙型血友病患者劉氏兩兄弟在經(jīng)過6年治療后，最近從北方專程來長(zhǎng)海醫(yī)院體檢，經(jīng)過孟沛霖教授等專家的全面檢查證實(shí)，兩兄弟身體狀況良好，也未發(fā)現(xiàn)與基因治療相關(guān)的副作用或并發(fā)癥。
這是迄今為止世界上唯一進(jìn)行基因治療的血友病病例，此項(xiàng)研究成果日前獲國(guó)家發(fā)明二等獎(jiǎng)。過去，乙型血友病只能通過頻繁輸血或血制品補(bǔ)充血液中的凝血成分，但療效短，費(fèi)用高，且面臨輸血引起肝炎等病毒感染的威脅。
由國(guó)家“863”高科技發(fā)展計(jì)劃資助的“血友病乙基治療”課題，采用基因轉(zhuǎn)移技術(shù)，試圖從根本上恢復(fù)患者的凝血功能。科學(xué)家和血液病專家首先對(duì)取自患者皮膚的成纖維細(xì)胞進(jìn)行體外培養(yǎng)，同時(shí)把能夠產(chǎn)生凝血因子的正常基因裝入載體，再將載體轉(zhuǎn)入培養(yǎng)的細(xì)胞，使之大量繁殖。
最后，用膠原包埋這些細(xì)胞在人體內(nèi)，使之不斷產(chǎn)生凝血因子，形成正常的凝血功能。據(jù)介紹，1991年以來，先后有4位4—15歲男孩在長(zhǎng)海醫(yī)院接受此項(xiàng)新技術(shù)治療，病情大為改善，兩年內(nèi)體內(nèi)凝血因子濃度成倍提高。
我國(guó)是世界上第二個(gè)進(jìn)行基因治療臨床研究的國(guó)家，如何將轉(zhuǎn)基因細(xì)胞導(dǎo)入患者體內(nèi)，是實(shí)現(xiàn)臨床治療的關(guān)鍵問題之一。
從實(shí)用、方便、安全的角度，首創(chuàng)了細(xì)胞膠原懸液皮下注射的新方法，是一個(gè)成功的創(chuàng)造。這一研究已引起國(guó)內(nèi)外同行的廣泛關(guān)注。
血友病不是白血病。血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病，白血病是造血系統(tǒng)的惡性腫瘤性疾病。 1、病因不同 血友病由...
獲得性血友病的診斷標(biāo)準(zhǔn)主要包括凝血功能檢查、抑制物檢測(cè)、臨床表現(xiàn)和排除遺傳性血友病。診斷需結(jié)合實(shí)驗(yàn)室指標(biāo)與臨床出...
兒童血友病可通過凝血因子替代治療、預(yù)防性治療、物理治療、基因治療等方式干預(yù)。該病主要由凝血因子VIII或IX基因...
血友病目前無法完全治愈，但可通過凝血因子替代治療、預(yù)防性治療、物理治療和基因治療等方式有效控制癥狀。 1、凝血因...
血友病性關(guān)節(jié)炎的癥狀主要包括關(guān)節(jié)腫脹、關(guān)節(jié)疼痛、關(guān)節(jié)活動(dòng)受限以及關(guān)節(jié)畸形。 1、關(guān)節(jié)腫脹 關(guān)節(jié)內(nèi)反復(fù)出血導(dǎo)致滑膜...
若出現(xiàn)血友病性關(guān)節(jié)炎，可以遵醫(yī)囑吃氨甲環(huán)酸、凝血因子Ⅷ濃縮劑、重組人凝血因子Ⅶa、非甾體抗炎藥等藥物。建議及時(shí)就...
血友病目前無法完全治愈，但通過規(guī)范化治療可有效控制癥狀。主要治療方式包括凝血因子替代治療、輔助藥物干預(yù)、物理康復(fù)...
血友病患者需注意避免外傷、定期補(bǔ)充凝血因子、預(yù)防關(guān)節(jié)損傷及監(jiān)測(cè)出血傾向。護(hù)理重點(diǎn)包括日常防護(hù)、藥物管理、運(yùn)動(dòng)選擇...
血管性血友病因子是一種參與止血過程的血漿糖蛋白，主要由血管內(nèi)皮細(xì)胞和巨核細(xì)胞合成，在血小板黏附與凝血因子Ⅷ穩(wěn)定中...
血管性血友病與血友病的區(qū)分主要依據(jù)發(fā)病機(jī)制、臨床表現(xiàn)及實(shí)驗(yàn)室檢查，前者由血管性血友病因子缺乏或異常導(dǎo)致，后者由凝...
