美國研究者謝恩伯格(Scheinberg)等最新研究發(fā)現(xiàn)，在重型再生障礙性貧血(SAA)的初始治療上，兔抗人ATG(抗胸腺細(xì)胞球蛋白)/CsA(環(huán)孢素)顯著劣于馬抗人ATG/CsA。
目前，馬抗人ATG未在歐洲、日本和南美洲應(yīng)用，因此，這項研究的數(shù)據(jù)將對全世界在SAA的治療上有直接影響。
對于不適合接受干細(xì)胞移植的重癥再生障礙性貧血(SAA)患者，標(biāo)準(zhǔn)的治療方案是給予免疫抑制治療――馬抗人胸腺細(xì)胞球蛋白(ATG)加上環(huán)孢素A(CsA)。有報道稱，相較于馬抗人ATG，兔抗人ATG的作用更強(qiáng)，對免疫系統(tǒng)有獨特的生物學(xué)效應(yīng)。在某些臨床情況，如預(yù)防和治療腎同種異體移植物排斥反應(yīng)中，兔抗人ATG優(yōu)于馬抗人ATG。在難治性和復(fù)發(fā)性SAA患者的補(bǔ)救治療中，兔抗人ATG可改善患者的血細(xì)胞生成。
基于以上研究背景，謝恩伯格團(tuán)隊開展了這項比較馬抗人ATG/CsA和兔抗人ATG/CsA對初治SAA治療效果的、第一個前瞻性隨機(jī)試驗。研究結(jié)果顯示，馬抗人ATG組在3個月時的血液學(xué)應(yīng)答率為62%(95%CI為49%-74%)，兔抗人ATG組為33%(95%CI為21%-46%，p=0.0017，見表)。
盡管隨訪時間相對較短，但復(fù)發(fā)與克隆演變情況已經(jīng)發(fā)生，在馬抗人ATG組觀察到8例復(fù)發(fā)(在37例產(chǎn)生應(yīng)答效應(yīng)的患者中)和8例克隆演變，在兔抗人ATG組觀察到2例復(fù)發(fā)(在20例產(chǎn)生應(yīng)答效應(yīng)的患者中)和4例演變。馬抗人ATG組已有3人死亡，兔抗人ATG組死亡人數(shù)為14人，兩個治療組間由此出現(xiàn)生存率差異
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