《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEnglJMed）7月5日發(fā)表的一項(xiàng)研究表明在一些難治性重度再生障礙性貧血患者中，用艾曲波帕治療與多系臨床緩解相關(guān)。
免疫抑制療法或同種異體移植可有效地治療重度再生障礙性貧血（以免疫介導(dǎo)的骨髓發(fā)育不全和全血細(xì)胞減少為特征）。1/3的患者有免疫抑制難治性疾病，伴有持續(xù)、重度血細(xì)胞減少以及造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞嚴(yán)重缺乏。血小板生成素有可能使造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞的數(shù)量增加。
研究者進(jìn)行了一項(xiàng)2期研究（納入免疫抑制難治性再生障礙性貧血患者），以確定口服血小板生成素模擬（藥物）艾曲波帕（Promacta）能否改善血細(xì)胞計(jì)數(shù)。25例患者接受艾曲波帕[劑量為（每日）50mg，必要時(shí)可增至每日150mg的最大劑量]治療，共12周。主要終點(diǎn)是具有臨床意義的血細(xì)胞計(jì)數(shù)或輸血非依賴性改變。有緩解的患者繼續(xù)接受艾曲波帕治療。
結(jié)果發(fā)現(xiàn)在12周時(shí)，25例患者中的11例（44%）有至少一系的血液學(xué)緩解，并且毒性效應(yīng)輕微。9例患者不再需要血小板輸注（血小板計(jì)數(shù)中位增加44000/mm3）。
6例患者血紅蛋白水平提高（中位增加4.4g/dl），其中3例既往依賴紅細(xì)胞輸注，（治療后）不再需要輸注。9例患者中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)增加（中位增加1350/mm3）。連續(xù)骨髓活檢顯示有緩解的患者三系血細(xì)胞生成正?；?，并且無纖維化的增加。免疫功能監(jiān)測顯示沒有一致的改變。
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