干細(xì)胞治療的有效性和安全性需結(jié)合具體疾病類型、干細(xì)胞來源及治療方式綜合評估，目前部分適應(yīng)癥已證實有效且安全，但部分領(lǐng)域仍存在爭議。

在有效性方面，造血干細(xì)胞移植已成熟應(yīng)用于白血病等血液系統(tǒng)疾病，可重建患者造血與免疫系統(tǒng)。間充質(zhì)干細(xì)胞在骨關(guān)節(jié)炎治療中表現(xiàn)出促進(jìn)軟骨修復(fù)的作用，部分患者疼痛與功能得到改善。針對糖尿病足潰瘍的臨床試驗顯示，干細(xì)胞能加速創(chuàng)面愈合。角膜緣干細(xì)胞移植可有效重建眼表功能，而心肌梗死后干細(xì)胞移植的療效尚存爭議。

安全性問題主要涉及免疫排斥反應(yīng)，自體干細(xì)胞移植風(fēng)險較低。異體移植需配型并使用免疫抑制劑，可能增加感染風(fēng)險。部分病例報告顯示干細(xì)胞可能異常分化形成畸胎瘤，但發(fā)生率極低。基因編輯后的干細(xì)胞存在潛在脫靶效應(yīng)，需長期隨訪。靜脈輸注可能引發(fā)肺栓塞等栓塞事件，嚴(yán)格質(zhì)量控制可降低風(fēng)險。

接受干細(xì)胞治療前需經(jīng)專業(yè)機(jī)構(gòu)評估適應(yīng)癥，選擇正規(guī)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的標(biāo)準(zhǔn)化治療方案。治療后需按醫(yī)囑定期復(fù)查監(jiān)測療效與不良反應(yīng)，避免參與未經(jīng)批準(zhǔn)的臨床試驗。日常注意保持健康生活方式，避免吸煙飲酒等可能影響干細(xì)胞活性的行為，出現(xiàn)發(fā)熱或異常癥狀應(yīng)及時就醫(yī)。