9月21日是“世界阿爾茨海默病日”，作為一種給患者本人和家屬帶來巨大痛苦和沉重負擔的神經(jīng)退行性疾病。阿爾茨海默?。ˋD）一直面臨有效治療手段匱乏的局面，巨大的患者群體給國家和社會帶來了沉重的經(jīng)濟負擔。全球各大制藥公司在過去的近20年里，投入數(shù)千億美元研發(fā)抗AD藥物。但均以失敗告終。

一款新藥的研發(fā)包含許多技術(shù)環(huán)節(jié)，大體上可分為發(fā)現(xiàn)和開發(fā)兩個階段；新藥發(fā)現(xiàn)階段，又可細分為藥物作用靶點（機制）的發(fā)現(xiàn)和確認、先導(dǎo)化合物的發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化、候選新藥的初步評價和確認等環(huán)節(jié)；新藥開發(fā)階段的任務(wù)，包括完成新藥的臨床前研究并向國家申報臨床研究批件，獲得批準后開展新藥臨床研究和評價，通常包括Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗，一般情況下，這個過程需要8年至10年。

在漫長的新藥研發(fā)過程中會遇到許多科學和技術(shù)難題；比如藥物作用靶點（機制）的發(fā)現(xiàn)和確認是篩選和發(fā)現(xiàn)活性化合物的基礎(chǔ)，需要對疾病發(fā)生、發(fā)展的細胞—分子機制有深入和正確的了解。它涉及到生命科學、醫(yī)學基礎(chǔ)研究的新發(fā)現(xiàn)和新突破，如果對藥物作用靶點的認識有偏差，整個藥物發(fā)現(xiàn)和研究工作就會誤入歧途。又如針對靶點開展藥物設(shè)計，需要在靶點三維結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)上開展計算機虛擬篩選，還需要建立靈敏高效的藥理學評價模型進行化合物的評價和優(yōu)化。這就需要結(jié)構(gòu)生物學、計算機虛擬篩選技術(shù)和現(xiàn)代藥理學（細胞—分子生物學）技術(shù)的配合。對于候選藥物分子成藥性的評價，也需要理論預(yù)測方法和實驗研究的結(jié)合，此外，臨床前研究階段在細胞—分子和動物模型上得到的結(jié)果。到了臨床階段在人身上進行試驗時，往往不能得到預(yù)想的驗證，也是新藥研發(fā)中經(jīng)常遇到的問題。