如何治療黏多糖貯積癥Ⅴ型
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如何治療黏多糖貯積癥Ⅴ型
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劉亞鈴 河北醫(yī)科大學第三醫(yī)院 主任醫(yī)師
本類型已證實是粘多糖貯積癥一型的一個亞型。那么特異性酶替代治療有一定的效果。雖然目前治療領(lǐng)域已取得了某些進展，但大多處于研究階段，尚未在臨床治療中廣泛應用。最有希望的治療方法是特異性酶替代治療及基因治療，兩者可改善患者的臨床表現(xiàn)及生存情況。一種是直接給體內(nèi)輸入經(jīng)過微包裹的酶，此為直接法。另一種則為間接法，即利用反轉(zhuǎn)錄病毒進行轉(zhuǎn)基因處理，使患者自己的周圍血淋巴細胞，或骨髓造血祖細胞逆向轉(zhuǎn)化為含有正常酶基因的細胞?；蛲ㄟ^骨髓移植給患者體內(nèi)植入含有正常酶基因的骨髓細胞。或在體外對胚胎干細胞進行遺傳修飾，使其表達高水平有活性的酶后再移植入體內(nèi)，從而使患者體內(nèi)可以自身合成所缺陷的粘多糖代謝酶。目前上述兩種方法均處于臨床研究階段。
